[闲谈] 基因疗法？ 一年1.5M药费，疯狂啊

not4weak

Gene therapies deliver a healthy copy of a gene to make up for a defective one that causes disease, aiming to cure — or at least significantly improve — the malady in just one treatment. Such therapies for hemophilia are in development at drugmakers BioMarin, Spark Therapeutics, and UniQure.

HappyKids

先天血友病是第八或者第九凝血因子缺失，遗传性。后天的是免疫病，对自身的八，九凝血因子产生抗体，这个应该基因疗法之外。好像1940年左右的患者平均寿命不满十岁，后来大概80年代吧，出现人工制造凝血因子，血友病患者的福音。现在平均寿命和正常人一样，当然总要补充凝血因子，日常生活有些注意什么的，生活质量肯定受影响。但是1.5M每年的治疗费！不知全世界会有几个接受治疗的患者。

lisa_maodou

真有这么神奇嘛？如何deliver？healthy gene从何而来、如何在体内发挥作用？

Brainteaser

回复 2# HappyKids


    只要一年能赚超过这个数字的病人，就值得购买呀。